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引言罕见疾病由于诊断困难、治疗上无选择余地、有时还可能由于遗传咨询和预后涉及的...而对孤品药物来说，情况还要复杂，因为化学或生物制品未必能取得专利，需要该药的病人数量又很有限，生产费用则可极高。此外，根据药效评估和对罕见病患者用药风险与 ...
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