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指向靶细胞中引入正常基因,以纠正和补偿致病基因,从而达到治疗疾病目的的一种治疗方法。...接受治疗的是一位4岁患严重复合免疫缺损症的小姑娘，由于基因异常其体内无法产生腺苷脱氨酶，而此酶是免疫系统正常执行功能所不可缺少的。由于她体内的免疫系 ...
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